💟جشن کمپین دوشن روز چهارشنبه ۳۰ خردادماه در سالن خاقانی
#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_دوشن
@IMDA2016
@duchennecamp

💟جشن کمپین دوشن روز چهارشنبه ۳۰ خردادماه در سالن خاقانی
#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_دوشن
@IMDA2016
@duchennecamp

من سعید ضروری، ماجراجوی دارای معلولیتی هستم که سقوط آزاد، پرواز، غواصی و .... انجام داده مخاطب این کلیپ همه افرادی هستند که با چالش هایی فراتر از توانشون مواجه می شوند مخصوصا این روزها تیم ملی کشورم

عضلات مصنوعی با استفاده از سلول‌های بنیادی ساخته شد

سیناپرس: محققان موفق شدند ارگانوئید های ماهیچه‌های مختص بیماران را با استفاده از سلول‌های بنیادی در آزمایشگاه تولید کنند. این عضلات مصنوعی دارای مشخصه‌هایی مانند عضلات فرد بیمار هستند.

محققان کالج دانشگاهی لندن نشان دادند که ماهیچه مصنوعی مشتق از سلول‌های بنیادی انسانی می‌توانند مسیر ایجاد درمان‌های جدید برای بیماری‌های عضلانی را هموار سازند. در این مطالعه، پژوهشگران یافتند که ماهیچه مصنوعی سه بعدی می‌توانند از سلول‌های بنیادی سالم و سلول‌های بنیادی مشتق از بیماران دیستروفی عضلانی تولید شوند.
مهم‌تر این‌که ماهیچه‌های مصنوعی می‌توانند به خوبی و به‌درستی بیماری‌های عضلانی ژنتیکی جدید را مدل‌سازی کنند و این امر به آن‌ها اجازه می‌دهد که انواع مختلف درمان‌ها را روی سلول‌های انسانی تست کنند. این دستاورد می‌تواند زمینه را برای ایجاد درمان‌های شخصی و فردی فراهم سازد.
پژوهشگران ارگانوئید های ماهیچه‌های مختص بیماران را در آزمایشگاه تولید کردند و یافتند که این عضلات مصنوعی دارای مشخصه‌هایی مانند عضلات فرد بیمار هستند. محققین سلول‌های پوستی بیماران را گرفته و آن‌ها را به سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) تبدیل کردند که توانایی تکثیر نامحدود در شرایط آزمایشگاهی را دارند و می‌توانند به سلول‌های ماهیچه‌ای، سلول‌های عروق خونی و سلول‌های عصبی حرکتی نیز تبدیل شوند.
 این سلول‌ها می‌توانند تکوین درمان‌های جدید برای اشکال لاعلاج و مختلف دیستروفی عضلانی را تسهیل کنند. پژوهشگران در تلاش هستند تا با فراهم آوردن شرایط مناسب، عملکرد این ارگانوئید ها را هر چه بیشتر مشابه با نمونه‌های بیمار کنند.
در همین راستا ستاد توسعه فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.
@IMDA2016

کشف نوعی جدیدی از وضعیت سلول های بنیادی

در مورد سلامت متابولیکی باید گفت که میزان تجمع چربی نقش زیادی در این زمینه ندارد بلکه این جایگاه ذخیره چربی است که از اهمیت ویژه ای برخوردار است.

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، یکی از نکات در مورد سلامتی ما تولید نوعی خوب سلول های چربی است که در زیر پوست معمولا وجود دارد. زمانی که این سلول ها در زیر پوست ساخته نشوند، چربی ها در نقاط دیگری مانند ناحیه شکمی افزایش یافته و رشد می کنند و منجر به عوارض ناخواسته ای مانند بیماری های قلبی، سرطان و سایر بیماری ها می شوند.

 دکتر جان براچت و همکارانش در دانشگاه آمریکا نوع جدیدی از وضعیت سلولی را شناسایی کرده اند که می تواند منجر به توانایی در تولید سلول های چربی سالم شود. معمولا سلول های بنیادی، سلول هایی محسوب می شوند که قادر به همانند سازی یا خودنوزایی هستند. این در حالی است که سلول های تخصص یافته، قادر به عملکردی خاص هستند و از توانایی تقسیم شدن بیشتر برخوردار نیستند. برای تبدیل شدن به سلول های تمایز یافته، سلول های بنیادی باید دستورالعمل هایی را دریافت کند. اما زمانی که محققین این سلول های بنیادی را در ظروف آزمایشگاهی کشت دادند و تحت تیمار تمایز چربی قرار دادند، مشاهده کردند که این سلول ها همیشه از دستورالعمل های ذکر شده پیروی نمی کنند. اگر این سلول های بنیادی به سلول های چربی تبدیل نمی شوند، به چه سلول هایی تبدیل می شوند. در نهایت مشخص شد این سلول های سرکش نیز در نهایت به سلول های چربی تبدیل می شوند. ارزیابی این سلول های سرکش نشان داد که آن ها دارای مخلوطی از ویژگی ها هستند. این سلول ها نه تکثیر می کنند و نه تمایز می یابند و در واقع سلول هایی خفته هستند، اما بیان ژن آن ها مشابه سلول های چربی است. در نهایت مشخص شد، این سلول های بدوا خفته، در نهایت بیدار شده و به سلول های بنیادی فعالی تبدیل می شوند و به چربی مفید، استخوان و غضروف تبدیل می شوند که از معیارهای بنیادی بدون این سلول ها است. نتایج این مطالعه نشان می دهد که سلول های بنیادی همیشه شبیه آن چه ما فکر می کنیم نیستیم و می تواند از نظر مولکولی بسیار متفاوت باشند.

محققین گام بعدی این مطالعه را استفاده از مدل های موشی برای مطالعه سلول های خفته و بررسی ژن هایی می دانند که در تعیین سرنوشت سلول های سرکش نقش دارند.
@IMDA2016

💟در روز سه شنبه پنجم تیرماه مسئولین انجمن دیستروفی ایران مهمان همایش مسیر موفقیت آقای ایمان سرورپور بودند.

✅قدرت حقیقی در پا ها نیست، در حرکت است.
توان حقیقی در دست ها نیست، در دستگیری است.
اگر با پاهایی سالم بیهوده ایستاده ایم، در واقع ناتوانیم.
اگر دستهايمان توان دارد اما توانایی نه، در واقع از کار افتاده است.
اما با وجود هر نوع تفاوتی، خواه از جنس دیستروفی باشد یا هر چیز دیگر، می شود در مسیر رویاها گام برداشت لیکن در این راه به آگاهی و همراهی عموم جامعه نیازمندیم.
✅از جناب آقای مهندس سید ایمان سرورپور سخنران ارجمند انجمن سپاس گزاریم که در این مسیر با ما عهد یاری بستند و در تمام این سال ها بر این پیمان وفادار بودند.
✅هفته پیش در سالن اصلی برج میلاد این فرصت از جانب ایشان مهیا شد تا برای چندمین بار در فضایی ارزشمند مجالی بیابیم برای گفتن و شنیده شدن.
جناب آقای سرورپور سپاس گزاریم که امسال هم لبخندی به لبخند های دیستروفی اضافه کردید و باعث شدید تا شاید سنگینی نگاهی از سنگینی ويلچری کاسته شود.
.
گزارش: سرکار خانم نگار غایبی

#انجمن_دیستروفی_ایران

@IMDA2016

💟همایش مسیر موفقیت آقای مهندس ایمان سرورپور سخنران انجمن و حضور مسئولین انجمن در این همایش
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟گزارش مجله خبری از جشن دوشن و پخش آن در اخبار شبکه یک در تاریخ ۱۳ تیرماه
#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_دوشن
@IMDA2016
@duchennecamp

موسسه معلولين نداى اميد شهرستان تاكستان برگزارمى كند
همايش انگيزشى مسيرموفقيت
باحضورمهندس ايمان سرورپور سخنران ومربى تغييروتحول فردى وآموزشى ومشاور برجسته وبرترصداوسيما
ورودبراى عموم آزاداست

حضور مهندس سينا رحمانى بنيان گذار موسسه معلولين نداى اميد ومشاورفرهنگى اجتماعى فرماندار وجوان برتر استان
در برنامه بدون محدوديت از شبكه سه صداسيما
سه شنبه٢٦تيرماه١٦:٢٠
♿️ @nedaomid

💟سینا رحمانی از اعضای انجمن و دارای بیماری اس ام ای میباشد. برنامه این جوان موفق را امشب از شبکه سه دنبال کنید.
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟 شرکت Myonexus Therapeutics درحال‌توسعه‌ی اولین درمان برای دیستروفی ماهیچه‌ای LGMD (لیمب گریدل) است؟

شرکت Myonexus Therapeutics که در حال حاضر چهارمین شرکتی است که در پنج سال گذشته توسط مرکز بیمارستان‌های کودکان سراسر ایالات‌متحده برای بیماری‌های ژنتیکی تشکیل‌شده است، قصد دارد برای اولین بار درمان‌ دیستروفی ماهیچه‌ای کمربند شانه ای لگنی (LGMD) را ارائه کند.
مرحله‌ی بالینی درمان ژنتیکی این شرکت از سال 2017 شروع شد و توسعه‌ی پنج ژن‌درمانی برای LGMD ها را تسریع کرد که در مرکز ژن‌درمانی توسعه و مجوز داده شدند. سه مورد از این درمان‌ها در مرحله‌ی بالینی هستند - مرحله نهایی قبل از تأیید FDA (سازمان غذا و دارو) - و دو مورد در مرحله‌ی ماقبل بالینی قرار دارند. درحالی‌که Myonexus Therapeutics در نیو آلبانی، اوهایو، در منطقه کلمبوس مستقر است، گروهی از بنیان‌گذاران آن در سراسر اوهایو مشغول مطالعه و کار هستند.

دیستروفی عضلانی گروهی از بیماری‌های ژنتیکی نادر است که باعث تخریب ماهیچه می‌شود. ضعف عضلانی به دلیل ناهنجاری‌های ژنتیکی‌ است که در تولید پروتئین‌های موردنیاز برای عضلات سالم، مداخله می‌کنند. جهش‌های مختلف ژنتیکی، دلیل انواع مختلف دیستروفی عضلانی هستند که باعث بیماری می‌شوند.

درحالی‌که LGMD‌ ها در ایالات‌متحده و سراسر جهان هزاران نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهند، در حال حاضر هیچ درمانی برای آن‌ها وجود ندارد. مراقبت از بیماران LGMD به جلوگیری از عوارض ناشی از دیستروفی عضلانی، مانند ضعف عضلانی، کاهش تحرک، هم کشی (contracture)، اسکولیوز، مشکل قلب و نارسایی تنفسی می‌پردازد.
بااین‌حال، درمان‌های ‌ژنتیکی توسعه‌یافته توسط شرکت Myonexus Therapeutics می‌توانند درمانی برای LGMD‌ ها باشند. نحوه‌ی عملکرد درمان‌های ژنتیکی عبارت است از تزریق یک ژن سالم به جریان خون بیمار مبتلابه یکی از شکل‌های LGMD. ژن سالم جایگزین ژن جهش‌یافته می‌شود و درنتیجه به LGMD پایان می‌دهد. این ژن‌درمانی‌ها فقط یک‌بار برای بیمار لازم است و می‌توان پس از تشخیص LGMD در بیمار آن را اعمال نمود. ژن‌درمانی‌ها اگر به‌موقع اعمال شوند می‌تواند بروز این بیماری‌ها را برای همیشه در بیماران متوقف کنند. مایکل تریپلت، رئیس و مدیرعامل شرکت Myonexus Therapeutics، گفت که این شرکت امیدوار است تا اولین محصول قابل دسترس خود را در 2023-2025 ارائه کند.

مترجم: روشنک بانی

#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

برای مطالعه ادامه مقاله بر روی لینک زیر بزنید.
http://www.dystrophy.ir/fa/scientific/genetics/982-شرکت-myonexus-therapeutics-درحال‌توسعه‌ی-اولین-درمان-برای-دیستروفی-ماهیچه‌ای-lgmd-لیمب-گردل-است؟

💟 مرحله سوم کارآزمایی EDASALONEXENT (CAT-1004) به عنوان درمان بالقوه، برای دیستروفی عضلانی دوشن به زودی، افتتاح می شود

منتشر شده در 13 جولای 2018

شرکت داروسازی کاتاباسیس Catabasis در کیمریج ایالت ماساچوست آمریکا اعلام کرد: مرحله سوم کارآزمایی بالینی جهانی، با ارزیابی اثربخشی و ایمنی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ثبت نام از پسران در سنین 4 تا 7 ساله، در ماه های آینده، شروع خواهد شد.
 
سرخط نتایج این آزمایش، که پلاریس POLARIS نامیده می شود، در آوریل 2020 مورد انتظار است، و این داده ها ممکن است برای /حمایت از درخواست مجوز اِداسالونکسنت edasalonexent جهت درمان دیستروفی عضلانی دوشن، مورد استفاده باشد، (که) یک شرکت مطبوعاتی (آن را) منتشر می نماید. 

اِداسالونِکسنت، که توسط شرکت کاتاباسیس ساخته شده، یک ریز مولکول طراحی شده برای مهار پروتئین اِن اِف- کی بی NF-κB است که باعث آسیب عضلانی و جلوگیری از بازسازی و ترمیم عضلات در دیستروفی عضلانی دوشن می شود.

این(پروژه)، به عنوان پتانسیل درمانی، برای همه بیماران، بدون در نظر گرفتن جهش ایجادکننده بیماری، در حال توسعه است.

مترجم: محمد عاملی

#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

برای مطالعه ادامه مطلب بر روی لینک زیر بزنید.

http://dystrophy.ir/fa/scientific/newresearch/993-%D9%85%D8%B1%D8%AD%D9%84%D9%87-%D8%B3%D9%88%D9%85-%DA%A9%D8%A7%D8%B1%D8%A2%D8%B2%D9%85%D8%A7%DB%8C%DB%8C-edasalonexent-cat-1004-%D8%A8%D9%87-%D8%B9%D9%86%D9%88%D8%A7%D9%86-%D8%AF%D8%B1%D9%85%D8%A7%D9%86-%D8%A8%D8%A7%D9%84%D9%82%D9%88%D9%87%D8%8C-%D8%A8%D8%B1%D8%A7%DB%8C-%D8%AF%DB%8C%D8%B3%D8%AA%D8%B1%D9%88%D9%81%DB%8C-%D8%B9%D8%B6%D9%84%D8%A7%D9%86%DB%8C-%D8%AF%D9%88%D8%B4%D9%86-%D8%A8%D9%87-%D8%B2%D9%88%D8%AF%DB%8C%D8%8C-%D8%A7%D9%81%D8%AA%D8%AA%D8%A7%D8%AD-%D9%85%DB%8C-%D8%B4%D9%88%D8%AF

💟 اكسلرون ACE-083 جزو داروهاي درمان بيماري FSHD شد.

منتشر شده در 18 جولای 2018 
٢٠٠٠٠نفر در آمريكا مبتلا به ديستروفي عضلاني FSHD هستند، كه يك بيماري ژنتيكي نادر بدون درمان تأييد شده است. علايم اوليه آن ضعف ناتوان كننده عضلات اسكلتي است كه از صورت و تنه شروع شده، به طرف اندامهاي پاييني پيشرفت مي كند. تشخيص بيماري بر أساس روند پايين رونده ضعف عضلاني و آزمايش ژنتيك است.
 
 
بيشتر بيماران در راه رفتن و دويدن مشكل دارند، درگيري اندام هاي فوقاني باعث اختلال در كارهاي روزمره مثل غذا خوردن و لباس پوشيدن مي شود و در نهايت حدود ٢٠٪ نيازمند استفاده از صندلي چرخ دار مي شوند. در حال حاضر كنترل بيماري بر اساس درمان هاي فيزيكي و فيزيوتراپي و مداخلات جراحي است.
 
اكسلرون از طريق اتصال به پروتيين هاي مهار كننده پروتيين tgf-beta  اثر مي كند، اين پروتيين در كاهش رشد عضله، از جمله  اكتيوين و ميوستاتين دخيل است. روش "ميوستاتين مثبت" باعث افزايش ساخت و قدرت عضله در محل تزريق مي شود و ساير ارگانها تحت تاثير قرار نمي گيرند، كه اين ويژگي باعث كاهش عوارض جانبي مي شود.
 
توسعه اكسلرون منافع بالینی مانند تقويت عضلات و بهبود كيفيت زندگي بيماران را  دارد.
 
در ضمن اين دارو براي درمان بيماري شاركوت ماري توث (CMT) نيز بكار رفته است. اكسلرون تا كنون در دو مطالعه فاز دو شرکت داشته است، یک مطالعه بر روی FSHD و يك مطالعه بر روی CMT انجام شده است.
 
 در نتيجه مطالعه فاز دو در بيست مركز در آمريكا و كانادا و اسپانيا تا كنون نشان دهنده افزايش حجم عضله بيماران بوده است. این مطالعه در ماه مي سال ٢٠٢٠ كامل خواهد شد.
 
ما اميدواريم اكسلرون نقش مهمي در درمان بيماران ديستروفي عضلاني FSHD داشته باشد و توانايي انها را افزايش دهد.

مترجم: دکتر میترا مقدسپور


#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

بازیکن سرشناس و محبوب دنیای فوتبال( از مصر) با اقدامی غیرمنتظره یک نوجوان سوری مبتلا به دیستروفی عضلانی را غافلگیر کرد.
بنابر گزارش حوزه اخبار داغ گروه فضای مجازی باشگاه خبرنگاران جوان؛ محمد صلاح در اردوی آماده سازی لیورپول که در آمریکا برگزار می‌شود با نوجوان 16 ساله بیمار اهل سوریه به نام عمار حلبی دیدار کرد.

ماجرا از این قرار بود که عمار که از بیماری سختی تحت عنوان "دیستروفی عضلانی" رنج می‌برد با پزشکش از آرزوی خود سخن گفته بود، پزشک او نیز به مادر عمار درباره رویای پسرش توضیحاتی داد و گفت: او می خواهد با صلاح ملاقات داشته باشد سخت است اما سعیم را می‌کنم.

مادر عمار گفت: وضعیت پسرم با هم‌سن و سالانش تفاوت‌های بسیار دارد و به همین خاطر بسیار خجالتی است، فوتبال ورزش مورد علاقه اوست اما نمی تواند این ورزش را انجام دهد. عمار همیشه مسابقات فوتبال را از تلویزیون دنبال می‌کند و علاقه غیر قابل وصفی به محمد صلاح ستاره مصری فوتبال دارد. این اتفاق با هیچ چیز دیگری برای عمار قابل قیاس نیست منظورم لحظه ملاقات فرزندم با صلاح است.

عمار نیز در این باره گفت: همه محمد صلاح را دوست دارند و من هم می خواهم مانند او باشم. ستاره مصری فوتبال بهترین شخصیتی است که تابه حال دیده ام. تمام مردم از او صحبت می‌کنند و واقعا شخصیت کاملی دارد. دیدار با او یک حس بی‌نظیر است. 

سرانجام رویای نوجوان سوری رنگ حقیقت گرفت و محمد صلاح به دیدار او آمد تا یکی از لباس های مخصوص خود را به او هدیه بدهد. گفتنی است افرادی که به این بیماری مبتلا هستند به خاطر ضعف عضلانی حتی به سختی می توانند روی پای خود بایستند یا راه بروند. در ادامه لحظاتی از این دیدار را مشاهده می کنید.
@IMDA2016

💟گزارش"روز ملی تشکل های مردم نهاد و مشارکت های اجتماعی"

در تاریخ ۲۲ مرداد ۹۷ غرفه ایی تحت عنوان اطلاع رسانی بیماری دیستروفی عضلانی در بوستان سهند واقع در منطقه پیروزی (منطقه 14) دایر گردید.
مردم و مسئولین شهرداری از جمله مسئول حوزه سلامت شهری شهرداری تهران از غرفه انجمن دیستروفی بازدید و استقبال کردند.
با تشکر از خانم مرضیه کریمی همیار همیشگی انجمن

#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟غرفه بوستان سهند واقع در منطقه ۱۴
مورخ ۲۲ مرداد ۹۷
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟غرفه بوستان سهند واقع در منطقه ۱۴
مورخ ۲۲ مرداد ۹۷
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟انجمن دیستروفی عضلانی آمریکاMDA جهت ایجاد شبکه تحقیقات بالینی LGMD منابع مالی را تأمین نموده است تا در توسعه درمان، تسریع حاصل شود

منتشر شده در 2018/07/27   

اخیرا انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا امتیاز شبکه تحقیقاتی بالینی را، به آقای نیکلاس جانسون، نائب رئیس تحقیق و استادیار علوم مغز و اعصاب دانشگاه ویرجینیا در ریچموند اعطاء کرد، تا شبکه تحقیقاتی بالینی دیستروفی عضلانی عضلانی (LGDM) را تأسیس کند.
 
 
در مجموع سرمایه گذاری 700000 دلاری طی دو سال، هفت مرکز تخصصی در زمینه تحقیق و مراقبت های بالینی دیستروفی عضلانی لیمب گیردل را پشتیبانی می کند و هدف آن کمک به توسعه ابزارها(و تجهیزات) و زیرساخت های مورد نیاز جهت هدایت کارآزمایی های بالینی به سمت کارآمدی و اثرگذاری و سرعت بخشیدن به درمانهای دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل است.
 

   دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل گروه متنوع از اختلالات با بسیاری از زیرشاخه هاست که با ژن بیماری و شیوه وراثتی دسته بندی شده اند. ویژگی های مشترک دیستروفی های عضلانی لیمب گیردل، ضعف و آتروفی عضلات کمربندی اندامها (اطراف ناحیه کمر و شانه) است.
 
با گذر عمر علائم ظاهر می شود و سرعت و شدت پیشرفت بیماری می تواند متفاوت باشد. با این حال، هیچ گونه درمان در دسترسی، برای هر نوعی از زیرشاخه های LGMD وجود ندارد.
 
توسعه درمان در لیمب گیردل ها، می تواند به طور قابل توجهی از داده های پیشینه و طبیعی غنی، دوره بالینی انواع مختلف لیمب گیردل و نیز ارزیابی نتایج بالینی معتبر را توصیف کند که می تواند در تعیین اینکه آیا یک دارو یا مداخله، مزایای درمان را فراهم کرده است، مورد استفاده قرار گیرد..
 
جانسون و همکارانش، از طریق فعالیت های هماهنگ و ارتباطات پیشرفته، در میان این شبکه جدید کلینیک های لیمب گیردل، قصد دارند استانداردسازی روشها و توسعه ارزیابی های نتایج بالینی را، که در کارآزمایی های بالینی آینده مورد استفاده قرار می گیرند، انجام دهند.
 مترجم: محمد عاملی

#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016
برای مطالعه ادامه مطلب به سایت انجمن دیستروفی مراجعه کنید.
http://www.dystrophy.ir/fa/scientific/newresearch/997-انجمن-دیستروفی-عضلانی-آمریکاmda-جهت-ایجاد-شبکه-تحقیقات-بالینی-lgmd-منابع-مالی-را-تأمین-نموده-است-تا-در-توسعه-درمان،-تسریع-حاصل-شود