پایان کابوس پسر حبابی؛ ژن‌درمانی اکنون به کودکان مبتلا به نقص ایمنی زندگی دوباره می‌بخشد

▪️در دستاوردی تاریخی، پژوهشگران توانستند با ژن‌درمانی مبتنی بر سلول‌های بنیادی خود بیمار، بیش از ۹۵ درصد از کودکان مبتلا به نقص ایمنی مرگبار ADA-SCID را درمان کنند. این وضعیت نادر که به «بیماری پسر حبابی» مشهور است، سیستم ایمنی بدن را از کار می‌اندازد و مبتلایان را به زندگی در قرنطینه‌ی کامل وادار می‌کند.

▪️روش درمان شامل برداشت سلول‌های بنیادی از بدن بیمار، افزودن نسخه‌ی سالم ژن معیوب در آزمایشگاه و بازگرداندن آن‌ها به بدن است تا تولید آنزیمی که کمبود آن موجب بیماری می‌شود، از سرگرفته شود. در مطالعه‌ای روی ۶۲ کودک، همه بیماران زنده ماندند و ۵۹ نفر از آن‌ها (۹۵ درصد) به‌طور کامل درمان شدند؛ بدون نشانه‌ای از رشد سلولی غیرعادی یا بازگشت بیماری.

▪️این موفقیت یادآور داستان دیوید وتر، معروف به «پسر حبابی» است که در دهه‌ی ۸۰ میلادی به‌دلیل ابتلا به همین بیماری، ۱۲ سال تمام در حبابی استریل زندگی کرد و در انتظار درمانی که هرگز نرسید، چشم از جهان فروبست. اکنون، دهه‌ها بعد، رؤیای دیوید به حقیقت پیوسته است؛ او رفت تا این کودکان امروز زنده بمانند.

#ژن_درمانی

🔗 جزئیات بیشتر از درمان نوآورانه بیماری پسر حبابی در زومیت

🆔 @thezoomit