上海交大团队被指未披露动物实验风险,《Nature》发文后曝临床基因编辑致6岁女孩死亡
据《Science》与 Retraction Watch 调查,2025年3月,一名患罕见遗传病的6岁女孩在上海新华医院接受实验性基因编辑治疗。研究团队向其脑脊液注入携带碱基编辑系统的病毒载体,7天后,女孩因与治疗相关的严重免疫反应死亡。
该试验由上海交通大学相关研究团队推动,女孩父母为治疗研发支付约86万美元。事件发生后,临床试验信息一年多未更新,相关论文也未披露女孩接受治疗、死亡及家庭出资等情况。女孩去世后,医院向当地卫生部门缴纳了一笔数额不大的罚款,但负责人没有受到公开处罚。
多名遗传学、病毒学和生命伦理专家质疑,团队可能低估了治疗风险,忽视动物实验中的安全信号,并在成功概率有限的情况下推进人体试验。女孩父母目前要求公开真相,并追究相关机构和研究人员责任。
—— Science , LoopDNS
据《Science》与 Retraction Watch 调查,2025年3月,一名患罕见遗传病的6岁女孩在上海新华医院接受实验性基因编辑治疗。研究团队向其脑脊液注入携带碱基编辑系统的病毒载体,7天后,女孩因与治疗相关的严重免疫反应死亡。
该试验由上海交通大学相关研究团队推动,女孩父母为治疗研发支付约86万美元。事件发生后,临床试验信息一年多未更新,相关论文也未披露女孩接受治疗、死亡及家庭出资等情况。女孩去世后,医院向当地卫生部门缴纳了一笔数额不大的罚款,但负责人没有受到公开处罚。
多名遗传学、病毒学和生命伦理专家质疑,团队可能低估了治疗风险,忽视动物实验中的安全信号,并在成功概率有限的情况下推进人体试验。女孩父母目前要求公开真相,并追究相关机构和研究人员责任。
—— Science , LoopDNS
Science
Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public
Parents want accountability after study went disastrously wrong, <cite>Science</cite> and Retraction Watch investigation reveals
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1.这位知乎网友,提前一天讲北大对两位菲尔兹奖华人得主的负面作用,第二天王虹就说了“felt discouraged”。
2.王虹和邓煜的情况十分典型:他们出生在中国,但是外国科研体系培养出来的。如果他们一开始就留在国内,那情况也不会比韦东奕好多少,最多就是一个生活能够自理、行为更像普通人的大学数学教授,每天被教学和行政压力搞得没办法投入到科研中去。近期才有行业调研显示超80%中国高校教师无效过劳,没空做科研。这种环境对邓煜和王虹是全面扼杀:就算爱因斯坦来了也得低头给领导敬酒
3.小红书上王虹获菲尔兹奖的新闻下面的评论,说出了真相
2.王虹和邓煜的情况十分典型:他们出生在中国,但是外国科研体系培养出来的。如果他们一开始就留在国内,那情况也不会比韦东奕好多少,最多就是一个生活能够自理、行为更像普通人的大学数学教授,每天被教学和行政压力搞得没办法投入到科研中去。近期才有行业调研显示超80%中国高校教师无效过劳,没空做科研。这种环境对邓煜和王虹是全面扼杀:就算爱因斯坦来了也得低头给领导敬酒
3.小红书上王虹获菲尔兹奖的新闻下面的评论,说出了真相
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王局拍案:
【平台置顶“习近平12字谈义乌”,导语先把人看懵了】7月24日,微博平台置顶新闻《习近平曾用12字描述义乌发展》其中导语——“习近平:义乌的发展是“莫名其妙”的发展、“无中生有”的发展、“点石成金”的发展。 ”
本想解释义乌如何从无到有,但三组词并排放一起,尤其是那句“莫名其妙的发展”,一上来就把人看得莫名其妙。
https://twitter.com/wangjupaian/status/2080640166876905599
【平台置顶“习近平12字谈义乌”,导语先把人看懵了】7月24日,微博平台置顶新闻《习近平曾用12字描述义乌发展》其中导语——“习近平:义乌的发展是“莫名其妙”的发展、“无中生有”的发展、“点石成金”的发展。 ”
本想解释义乌如何从无到有,但三组词并排放一起,尤其是那句“莫名其妙的发展”,一上来就把人看得莫名其妙。
https://twitter.com/wangjupaian/status/2080640166876905599
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7月23日,河南一位军事模型爱好者视频称,自己花费大量时间和精力制作了多门高射炮和榴弹炮模型,却突然接到政府部门通知,要求强制拉走,对此感到十分疑惑。
帖子发出后,评论区网友纷纷调侃:
“这是怕你造反啊”
“现在造假的都这么厉害,万一你造真的怎么办”
查看原文
帖子发出后,评论区网友纷纷调侃:
“这是怕你造反啊”
“现在造假的都这么厉害,万一你造真的怎么办”
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Science独家曝光:我国首例脑部基因编辑临床试验致死事件始末
六岁的小女孩“Mei”(化名:美美),患有一种极其罕见的基因突变疾病——Snijders Blok-Campeau综合征。她发育迟缓、语言表达受限。虽然美美的病情并不致命,且依然保持着走跑能力和基本社交,但随着年龄增长,与同龄人的差距让父母焦虑万分。
为了拯救女儿,美美的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院的知名神经科学家仇子龙团队。
面对求医心切的家长,仇子龙团队提出可以利用单碱基编辑(Base Editing)技术,来修复美美脑部的病变基因。
由于该疗法专为美美一个人定制,项目缺乏商业资助,美美父母倾尽家底,甚至向亲戚借款,先后筹集并支付了超过86万美元(约合600万人民币)的项目经费。
经过近两年的前体试验与准备,2025年3月24日,美美在上海新华儿童医院接受了这项全球首例直接针对人体脑部的碱基编辑临床试验。
医生通过脊髓穿刺,将载有碱基编辑工具的腺相关病毒(AAV)注射进美美的脊髓液中,试图让这些病毒穿透脑组织修复基因。
然而,庞大的病毒载量激发了美美体内极其剧烈的免疫排异反应。仅在注射几天后,美美便持续高烧,随后出现肾衰竭与血小板剧降等极高危症状。尽管医疗团队展开了紧急抢救,美美还是在注射后的第七天于ICU不幸离世。
这起原本被寄予厚望、有望创造全球医疗历史的“全球首例脑部基因编辑疗法”,最终以一桩未公开的悲剧惨烈收场。
美美离世后,医院伦理委员会召开紧急会议,认定美美的死亡“与治疗手段明确相关”。然而,这起重大的临床死亡事件并未向社会公开。
等临床试验数据库上的相关登记也长达一年多未做任何更新与说明。
不仅如此,事后调查显示,该临床试验的推进过程存在多项严重的合规与安全漏洞。
首先,在试验开展前,猴子等灵长类动物的毒理学报告就已经显示,接受该剂量的实验动物出现了中度至重度的肝肾损伤,但科研团队并未据此重新评估或调低人体给药剂量,也未将该关键风险完整呈报给医院伦理委员会。
其次,研究团队向家长介绍风险时存在明显的轻描淡写,知情同意书中甚至未明确将“死亡”作为潜在风险告知家长。
在监管层面上,该项目被归类为“研究者发起的临床研究”(IIT),绕过了国家药品监督管理局(NMPA)等更高层面的严格审评,最终仅由地方卫生部门对医院处以3600美元(约合2.5万元人民币)的行政罚款。
令美...
六岁的小女孩“Mei”(化名:美美),患有一种极其罕见的基因突变疾病——Snijders Blok-Campeau综合征。她发育迟缓、语言表达受限。虽然美美的病情并不致命,且依然保持着走跑能力和基本社交,但随着年龄增长,与同龄人的差距让父母焦虑万分。
为了拯救女儿,美美的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院的知名神经科学家仇子龙团队。
面对求医心切的家长,仇子龙团队提出可以利用单碱基编辑(Base Editing)技术,来修复美美脑部的病变基因。
由于该疗法专为美美一个人定制,项目缺乏商业资助,美美父母倾尽家底,甚至向亲戚借款,先后筹集并支付了超过86万美元(约合600万人民币)的项目经费。
经过近两年的前体试验与准备,2025年3月24日,美美在上海新华儿童医院接受了这项全球首例直接针对人体脑部的碱基编辑临床试验。
医生通过脊髓穿刺,将载有碱基编辑工具的腺相关病毒(AAV)注射进美美的脊髓液中,试图让这些病毒穿透脑组织修复基因。
然而,庞大的病毒载量激发了美美体内极其剧烈的免疫排异反应。仅在注射几天后,美美便持续高烧,随后出现肾衰竭与血小板剧降等极高危症状。尽管医疗团队展开了紧急抢救,美美还是在注射后的第七天于ICU不幸离世。
这起原本被寄予厚望、有望创造全球医疗历史的“全球首例脑部基因编辑疗法”,最终以一桩未公开的悲剧惨烈收场。
美美离世后,医院伦理委员会召开紧急会议,认定美美的死亡“与治疗手段明确相关”。然而,这起重大的临床死亡事件并未向社会公开。
等临床试验数据库上的相关登记也长达一年多未做任何更新与说明。
不仅如此,事后调查显示,该临床试验的推进过程存在多项严重的合规与安全漏洞。
首先,在试验开展前,猴子等灵长类动物的毒理学报告就已经显示,接受该剂量的实验动物出现了中度至重度的肝肾损伤,但科研团队并未据此重新评估或调低人体给药剂量,也未将该关键风险完整呈报给医院伦理委员会。
其次,研究团队向家长介绍风险时存在明显的轻描淡写,知情同意书中甚至未明确将“死亡”作为潜在风险告知家长。
在监管层面上,该项目被归类为“研究者发起的临床研究”(IIT),绕过了国家药品监督管理局(NMPA)等更高层面的严格审评,最终仅由地方卫生部门对医院处以3600美元(约合2.5万元人民币)的行政罚款。
令美...
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