‍ 💟 «شرکت AveXis برای Zolgensma تاییدیه کمیسیون اروپا را دریافت می کند»

(سه شنبه ۳۰ اردیبهشت)

اوکسیس (AveXis) ، به عنوان یک شرکت درمانی جهانی ، امروز اعلام کرد که کمیسیون اروپا (EC) داروی Zolgensma را برای معالجه بیماران مبتلا به SMA 5q SMA تأیید کرده است و یک برنامه با عنوان «دسترسی روز اول» اجرا می کند.

این تاییدیه مشروط و شامل درمان برای نوزادان و کودکان خردسال تا 21 کیلوگرم با 5q SMA با جهش دو آللی در ژن SMN1 و تشخیص بالینی SMA نوع 1 و همچنین بیماران 5q SMA با جهش دو آللی در ژن SMN1 و حداکثر سه نسخه از ژن SMN2 است که مطابق با دستورالعمل دوز مصوب خواهد بود.

برنامه دسترسی "روز اول" به هزینه های درمانی کمک می کند. این کار در حالی آغاز می شود که شرکت AveXis مذاکره در مورد هزینه های واقعی را با بخش های بهداشت ملی سرتاسر اتحادیه اروپا را انجام می دهد. این برنامه به حفظ قیمت ها در اتحادیه اروپا کمک می کند زیرا سیستم های مختلف پرداخت قیمت دارو وجود دارند همچون تخفیف و گزینه های پرداخت و معوقات

در انگلیس ، قیمت گذاری نیاز به بررسی NICE و توافق نامه NHS دارد ، اگرچه برنامه های دسترسی ویژه به دارو هم فعال شده است. علاوه بر این شرکت AveXis آموزش مربوط به دارو را نیز در مراکز درمانی عهده دار است.

مترجم: سعید قاضی

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟انجمن دیستروفی ایران آماده دریافت فطریه،کفاره روزه،صدقه و ردمظالم شما روزه داران گرامی درعید سعید فطر برای بیماران نیازمند می باشد.
#انجمن_دیستروفی_ایران
#دیستروفی
@IMDA2016

🌸هزاران آفرین بر جانت‌ ای ماه
🌸روان عاشقان قربانت‌ ای ماه
🌸مبارک باد ماه عشق بازان
🌸که بنشینند در ایوانت‌ ای ماه
🌸مبارک باد عید روزه داران
🌸نکویان جهان مهمانت‌ ای ماه

🌸عید سعید فطر بر عاشقان مبارک باد🌸

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟گزارش مشکلات بیماران اس ام ای فردا ۹ خرداد ساعت ۱۴ در اخبار شبکه یک سیما

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟گزارش روز جمعه ۹ خرداد از شبکه یک سیما؛ اخبار ساعت ۱۴ ؛ درخصوص بیماری اس ام ای
قابل ذکر است که در گزارش ویرایش شده به دلیل کوتاه شدن مدت زمان آن بسیاری از نکات و مشکلات گفته شده حذف شدند.
#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟کاور ویلچر💟
یکی از مشکلاتی که اکثرمعلولین عزیز با آن دست به گریبان هستند، ورود با ویلچر از بیرون به داخل منزل و تردد روی فرش است به دلیل وجود آلودگی در لاستیکهای ویلچر.
با کاور لاستیک ATS این مشکل قابل حل میباشد.
این محصول از پارچه کیفیت بالا و مقاوم دوخته شده و براحتی قابل نصب روی انواع ویلچر میباشد
ثبت سفارش کوثرمدار
شماره تماس 09123126192

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟با سلام. کلیه کودکان عزیز عضو انجمن دیستروفی ایران که مایل به نمایش هنرهایشان در صفحه اینستاگرام سرکار خانم ویدا شریفی میباشند لطفا عکس و یا فیلمی از آثار هنری خود را به آدرس تلگرام سرکار خانم کنعانی به نشانی @ladykiddo ارسال نمایند. ضمنا اگر ارسال آثار تا آخر خردادماه انجام پذیرد بدون قرعه کشی برنده جایزه نیز خواهند شد.
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟 اطلاعات جدید شرکت Roche در خصوص داروی Risdiplam و اثر آن بر نوزادان ، کودکان و بزرگسالان !

13 ژوئن 2020 (شنبه ۲۴ خرداد ۱۳۹۹)

شرکت Roche داده های جدیدی منتشر کرده است که نشان می دهد که با مصرف Risdiplam ، پس از ۲۴ ماه ، عملکرد حرکتی در افراد بین ۲ تا ۲۵ سال به طور قابل توجهی بهبود می یابد ، این شامل هم بیماران نوع ۲ و هم نوع ۳ می شود. علاوه بر این ، همچنین بیمارانی که قبلا به مدت ۱۲ ماه تحت درمان بوده اند ، در آنها تولید پروتئین SMN سریع صورت گرفته و سطح پایداری داشته است !

داده های Roche هیجان انگیز است و نشان می دهد که درمان با Risdiplam چقدر اثربخش است ، و دلگرم کننده تر داده های مربوط به اثربخشی آن بر بیماران نوع ۳ است که برای آینده و تایید آن برای این گروه خوب است. در لینک زیر می توانید بیانیه مطبوعاتی کامل را که مربوط به کنفرانس (مجازی) سالانه Cure SMA که از ۸ تا ۱۲ ژوئن (۱۹ تا ۲۳ خرداد) برگزار گردیده است را مطالعه کنید.
مترجم: سعید قاضی

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

https://www.treatsma.uk/2020/06/roche-release-new-data-on-infants-children-and-adults/

💟 مدیر انجمن دیستروفی ایران در گفت‌وگو با سورپرس مطرح کرد؛

بی تفاوتی مسئولان نسبت به بیماران دیستروفی/ خدمات توانبخشی دیستروفی‌ها پرهزینه است

رامک حیدری با بیان اینکه داروهای بیماران دیستروفی گران است و تحت پوشش بیمه نیست، گفت: خدمات توانبخشی نظیر آبدرمانی و کاردرمانی بسیار پر هزینه‌ بر هست و اکثر بیماران از این خدمات حمایتی که سبب جلوگیری از پیشرفت بیماری می‌شود محروم هستند.

گروه اجتماعی سورپرس: دیستروفی یک نوع بیماری است که فرد به مرور عضلات  و ماهیچه هایش را از دست می دهد و چربی جایگزین آن می‌شود. و حتی فرد توانایی انجام دادن کارهای شخصی اش را از دست می دهد. بدون شک با آگاهی و اطلاع رسانی و مشاوره ژنتیک و انجام آزمایش ژنتیک در صورت لزوم پیش از ازدواج و بارداری در خانواده‌های مبتلا می‌توان از تولد نوزاد مبتلا جلوگیری کرد.
در این خصوص و برای آگاهی بیشتر با بیماری دیستروفی، خبرنگار سورپرس به سراغ خانم مهندس رامک حیدری مدیر انجمن دیستروفی ایران رفته است، که در ادامه این گفت و گو تقدیم مخاطبان می‌شود:

لطفا برای خواندن کامل این گزارش بر روی لینک زیر بزنید.
https://soorpress.com/?p=27069

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

✅ یک جوان ایرانی در بین ۱۰ فرد تأثیرگذار دنیا

💟 سازمان غیر انتفاعی «کمیته بین المللی جوانان» (JCI) وحید رجبلو را به عنوان یکی از ۱۰ جوان تأثیرگذار در سراسر جهان در فهرست ۲۰۲۰ میلادی خود انتخاب کرده است.

💟 وحید رجبلو یک کار آفرین ایرانی با ۹۸ درصد معلولیت است که استارت آپ توانیتو را توسعه داده است.
#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟یادداشت مدیرعامل انجمن دیستروفی ایران درخصوص بی تفاوتی مسئولان نسبت به بیماران دیستروفی در روزنامه مردم سالاری مورخ ۱۱ تیرماه ۱۳۹۹
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟در عصر کرونا هر چهره ای با ماسک زیباتر است!
انجمن دیستروفی ایران نیز به پویش شبکه کمک پیوست.
«ماسک بزنیم»
#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

💟 قابل توجه اعضای محترم انجمن دیستروفی ایران

با سلام و احترام
بدینوسیله به استحضار اعضای محترم میرساند که دفتر انجمن به آدرس زیر نقل مکان نموده است و شماره تماس های دفتر نیز تغییر کرده است:
اما با توجه به شرایط شیوع کرونا خواهشمنداست حتی الامکان مراجعه حضوری نداشته باشید و همکاران ما بصورت تلفنی پاسخگوی شما عزیزان هستند.
ادرس: میدان شهدا. خیابان پیروزی. خیابان منتظری. بالاتر از کوچه تابنده دوست. نرسیده به پارک خیام. پلاک ۲۷. طبقه همکف
36607093
36607995
36606448

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

💟لوکیشن دفتر انجمن دیستروفی ایران

#انجمن_دیستروفی_ایران
@IMDA2016

عید قربان
با نماز و عبادتش
با ذکر و دعایش
با قربانى و صدقات و احسانش
بسترى براى جارى ساختن
مفهوم عبودیت و بندگیست

این عید بندگی
بر شما مبارک🌸🍃

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport

تائید دومین دارو برای درمان بیماران DMD با یک جهش ژنی خاص

🔹فانا: داروی Viltepso (viltolarsen) شرکت NS Pharma در فرم تزریقی برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با یک جهش ژنی خاص تائیدیه تسریع شده سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) را دریافت کرد

🔹این دارو، دومین داروی تائید شده از سوی FDA برای درمان بیماران مبتلا به DMD با این جهش ژنی خاص است

🔹تقریبا ۸٪ از بیماران مبتلا به DMD دارای این جهش ژنی خاص هستند

🔹تخمین زده می‌شود از هر ۳۶۰۰ نوزاد پسر در جهان یکی مبتلا به DMD باشند. هرچند در موارد بسیار نادر این اختلال ژنتیکی ممکن است دختران را هم درگیر کند

🔹جهش ژنی خاص که تائیدیه داروی Viltepso مربوط به آن بوده، به شرح زیر است:

a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping

🔴جزئیات بیشتر در زیر:
https://bit.ly/2PLayU6
@phanair

💟 ای آرامش بخشان روح و جان و تن روزتان گرامی باد، آنگاه که دردمندی سلامت خود را بازیابد آنگاه که دستی به نشان شکر به آسمان بلند شود ملائک تو را می‌ستایند.

🌸روز پزشک گرامی باد🌸

#انجمن_دیستروفی_ایران
#کمپین_ملی_SMA
@IMDA2016
@SMAsupport